Contact:jerry.he@wecistanche.com

Cistanche és molt bo per a la malaltia d'Alzheimer

Els investigadors han introduït amb èxit un gen protector contraAlzheimermalaltiaa les cèl·lules humanes.

Investigadors de la Université Laval School of Medicine del Canadà i de la Université Québec-Laval Research Center han editat amb èxit els genomes de cèl·lules humanes cultivades in vitro, introduint una mutació que podria proporcionar als pacients la malaltia d'Alzheimer. protecció de malalties. Els detalls de l'avanç es van publicar recentment a The CRISPR Journal.

Investigació publicada a "The CRISPR Journal" (últim factor d'impacte: 6.071) el 7 de febrer de 2022

"Algunes mutacions genètiques augmenten el risc deAlzheimermalaltia, però hi ha una mutació que redueix aquest risc", va dir l'autor principal, el professor Jacques-P Tremblay, "una rara mutació identificada en la població islandesa el 2012. La mutació no té desavantatges coneguts per als portadors i redueix el risc deAlzheimermalaltia. Utilitzant una versió millorada de l'eina d'edició genètica CRISPR, hem estat capaços d'editar el genoma de les cèl·lules humanes per inserir aquesta mutació".

Els cervells deAlzheimerEls pacients tenen plaques amiloides que fan que les neurones morin a causa dels seus nivells tòxics. Aquestes plaques es formen després que la proteïna precursora de l'amiloide sigui escindida per un enzim anomenat beta-secretasa. "La mutació islandesa fa que sigui més difícil per a l'enzim separar la proteïna precursora de l'amiloide. Com a resultat, hi ha menys formació de plaques amiloides", explica Tremblay.

Dr. Jacques-P Tremblay

En teoria, introduir la mutació genètica islandesa en els genomes de persones en risc de desenvoluparAlzheimermalaltiaPot prevenir o alentir la progressió de la malaltia. "Desafortunadament, no podem tornar enrere i reparar el dany que va causar la mort de les neurones", va dir Tremblay, "per la qual cosa aquest tractament és especialment adequat per a persones de famílies afectades per aquest trastorn genètic, unAlzheimermalaltia. La malaltia es manifesta com a problemes de memòria entre els 35 i els 40 anys. Si té èxit, també es podria utilitzar per tractar la forma més comuna d'esporàdica.Alzheimermalaltia, que normalment desenvolupa els primers símptomes de la malaltia després dels 65 anys".

Segons els investigadors, el repte ara és trobar una manera d'editar els genomes de milions de cèl·lules cerebrals. "Estem investigant diferents possibilitats, incloent l'ús de virus no infecciosos per lliurar complexos d'edició dins de les neurones. Ara que la prova de concepte s'ha establert en cèl·lules humanes in vitro, podrem fer-ho en una neurona que exhibeixAlzheimermalaltia. Prova aquest mètode en ratolins. Si aquestes troballes són concloents, esperem dur a terme un petit estudi en persones d'entre 35 i 40 anys que tinguin una mutació genètica que provoquiAlzheimermalaltia", va dir Tremblay.

Font: Université Laval

Un pas més cap a la teràpia gènica perAlzheimer

Referència:

Tremblay G, Rousseau J, Mbakam CH, Tremblay JP. Inserció de la mutació islandesa (A673T) per Prime Editing: un potencial tractament preventiu per a familiars i esporàdicsAlzheimerMalaltia. CRISPR J. 2022 7 de febrer. doi: 10.1089/crispr.2021.0085. Epub abans de la impressió. PMID: 35133877.