Part 2: Nanomedicina per als trastorns neurodegeneratius: centrar-se en les malalties d'Alzheimer i Parkinson
Mar 26, 2022
Contacte: Audrey Hu Whatsapp/hp: 0086 13880143964 Correu electrònic:audrey.hu@wecistanche.com
Si us plau, feu clic aquí per a la part 1
3. Nanopartícules i nanomedicina
L'ús de partícules a nanoescala en medicina, especialment com a portadors de terapèutica, té un gran potencial per tractar moltes malalties, a causa de les seves moltes propietats favorables com ara la mida, la forma i la morfologia superficial [56]. La nanotecnologia permet a més variacions intencionals de disseny, proporcionant la capacitat de controlar les seves propietats [37]. Aquesta mal·leabilitat de les nanopartícules (NP) permet la unió de diverses biomolècules, permetent així el transport eficient i segur d'agents farmacològicament actius, com ara gens o fàrmacs. Els vehicles de lliurament de NP d'1 a 100 nm de mida tenen la capacitat de penetrar barreres fisiològiques significatives com les que es troben als pulmons, el fetge, el líquid gastrointestinal, la sang, la vasculatura del tumor, les membranes mucoses i la barrera hematoencefàlica [57–59] . S'han utilitzat diversos NP en aquest sentit, cadascun amb les seves característiques úniques com a eina terapèutica, diagnòstica o terapèutica. La capacitat de conjugar àcids nucleics i fàrmacs terapèutics amb NPs ha obert camins en objectiu específic.nanomedicina. A part de la medicina, els NP es poden utilitzar en cosmètics, envasos, electrònica i biotecnologia. Els NPS es poden classificar a grans trets com a NP orgànics, basats en carboni o inorgànics.
efectes neuroprotectors de l'extracte de cistanche
La biocompatibilitat es basa en les propietats fisicoquímiques del NPS, amb cada NP que mostra propietats distintives. La modificació dels NP amb polímers i lligands d'orientació pot millorar les afinitats d'unió amb el gen o el fàrmac que es conjuga [60], a més de la captació específica de la cèl·lula. Els metalls nobles, or (Au), plata (Ag), platí (Pt) i pal·ladi (Pd), s'han utilitzat habitualment a causa de les seves propietats fisicoquímiques, biològiques i òptiques favorables [58,61]. Les propietats fisicoquímiques dels AuNP es poden ajustar fàcilment per a l'aplicació clínica [62]. Han demostrat resultats prometedors en diverses malalties, com la verola, el càncer, la sífilis, la sida i les úlceres de la pell [63], i també s'han utilitzat per detectar pèptids A agregats induïts per ions de coure [64]. Els AgNP posseeixen propietats antimicrobianes i antivirals que s'han aprofitat com a pretractament per a infeccions de ferides [65]. L'ús d'AgNP no modificats com a vehicles de lliurament s'ha vist obstaculitzat per la seva propensió a agregar-se i augmentar de mida [66]. El Pd s'utilitza més habitualment en odontologia, on forma part de la composició dels equips elèctrics [61,67]. Els NPS bimetàl·lics Au-Pd modificats amb quercetina s'han estudiat com a possibles inductors de l'autofàgia enAlzheimermalaltia[68]. Pt és un bon antioxidant per a la reducció dels radicals lliures [58] i forma part dels fàrmacs anticancerígens cisplatina i oxaliplatina, que han reportat certa neurotoxicitat [69].

cistanche phelypaes: prevéMalaltia d'Alzheimer
El seleni (Se), un microelement essencial, és necessari per tots els organismes per a diverses funcions biològiques, i s'informa que la suplementació de Se redueix la incidència de malalties cardiovasculars, osteoartritis, diabetis tipus 2 ineurodegeneratiusmalaltiescom AD [70,71]. Els NP de Se posseeixen propietats favorables, incloses les propietats anticancerígenes i antioxidants de Se, alhora que presenten una menor citotoxicitat, una millor biodisponibilitat, biocompatibilitat i biodegradabilitat in vivo [71,72]. A causa del seu potencial efecte sinèrgic amb el gen terapèutic o el fàrmac, aquests NP són cada cop més populars. L'aplicació de NPs de sílice mesoporosa (MSN) com a vehicles de nano-entrega ha guanyat un impuls significatiu a causa de les seves estructures poroses que ofereixen superfícies augmentades tant a l'interior com a l'exterior per a la càrrega terapèutica [73,74]. Aquesta naturalesa porosa dels MSN permet la possible combinació de gens i fàrmacs terapèutics, que poden millorar l'activitat biològica [75]. Els NP de sílice encapsulat en quercetina han demostrat potencial contra l'estrès oxidatiu induït per Cu observat aneurodegeneratiusmalalties [76]
Els òxids de ferro, comunament coneguts com a NP magnètics (MNP), incloses maghemita, magnetites i ferrites, s'han estudiat àmpliament ananomedicinaa causa de la seva baixa citotoxicitat, biodegradabilitat, estabilitat, magnetització, biocompatibilitat, baixa sensibilitat a l'oxidació i superfícies reactives, no carcinogenicitat i facilitat de síntesi i modificació [77]. El lliurament específic de MNP es pot aconseguir mitjançant el procés de magnetorecepció que utilitza un camp magnètic extern per guiar-ne el lliurament. La seva aplicació s'ha estès a la hipertèrmia magnètica, la ressonància magnètica (MRI) i els sistemes de lliurament [78,79]. Tanmateix, els MNP no modificats són hidrofòbics i poden agregar-se i generar espècies reactives d'oxigen, limitant la seva eficàcia in vivo [80].
Els punts quàntics (QD) tenen propietats òptiques úniques, però a causa de la seva composició, que sovint inclou metalls com el cadmi i el zinc, solen ser tòxics. Això es podria superar utilitzant QD de capa central modificada o QD recoberts [75]. Els nanotubs de carboni, ja siguin d'una sola paret o de múltiples parets, poden entrar fàcilment a les cèl·lules. Tanmateix, sense funcionalització interna o externa, són insolubles, citotòxics, hidròfobs i immunogènics [81]. L'ús de sistemes de lliurament polimèric ha evolucionat al llarg dels anys, afavorint els polímers catiònics per la seva capacitat d'unir molècules aniòniques com els àcids nucleics. A més, els polímers escollits han de ser biocompatibles, biodegradables i estables in vivo [75]. Per tant, els polímers com els dendrímers han estat populars a causa dels seus nombrosos grups catiònics. S'han utilitzat més com a estabilitzadors adequats de NP metàl·liques com els AuNP [82, 83]. El poli (àcid làctic-co-glicòlic), un polímer aprovat per la Food and Drug Administration (FDA), ha mostrat bones propietats per al seu ús en el lliurament de fàrmacs en combinació amb Au [84], mentre que els seus derivats PEGilats s'han investigat en AD [84]. 85]. A partir dels NP basats en lípids, els liposomes s'han utilitzat habitualment per al lliurament de compostos bioactius, amb alguns resultats positius observats en models animals per a la MA [86,87].
En general, els NP inorgànics en la majoria dels casos tenen un avantatge sobre els seus homòlegs orgànics, especialment pel que fa a la facilitat de síntesi i els enfocaments de funcionalització, la mida, l'estabilitat i el seu potencial teranòstic. Tots els NP esmentats anteriorment han mostrat potencialnanomedicinai es pot estendre a trastorns neurològics com la MA i la MP. En general, perquè aquests nanosistemes siguin adequats, cal abordar i prioritzar les propietats predeterminades del NP [88], tal com es mostra a la figura 3.

Beneficis per a la salut del cistanche: Prevenirneurodegeneratiusmalalties
3.1. Reptes als quals s'enfronten les nanopartícules
L'ús de NPS no està exempt de reptes, especialment quan es té en compte el seu ús com a vehicles de lliurament terapèuticneurodegeneratiusmalalties. A més del BBB, que suposa el major obstacle per a la terapèutica, la neurotoxicitat a causa dels sistemes de nano-entrega també planteja problemes de seguretat [89]. Aquesta neurotoxicitat s'observa habitualment per la generació d'estrès oxidatiu i depèn predominantment de la morfologia, la mida, la superfície, la solubilitat, la concentració i la durada i la manera de l'administració nanoterapèutica [90]. Tot i que alguns metalls tenen un paper fonamental en el cos humà, l'acumulació i l'agregació de NPs metàl·liques poden ser motiu de preocupació. Utilitzant el model neuronal de cèl·lules PC12, es va informar anteriorment que els NPs de ferro produïen una citotoxicitat significativa [91], mentre que els NPs de manganès i Cu generaven espècies reactives d'oxigen [92]. L'ús de NP d'òxid de zinc va induir l'apoptosi a les cèl·lules mare neuronals [93], mentre que l'administració oral de NP Ag era tòxica i s'acumulava al ronyó, el fetge i el cervell en rates Sprague Dawley [94]. A més, l'administració de NPs d'òxid de ferro a models de ratolins va produir estrès oxidatiu, neurodegeneració [95], apoptosi neuronal depenent del cicle cel·lular [96] i toxicitat neuroconductual [97].
Malgrat aquests reptes, les propietats fisicoquímiques dels NP, com s'ha esmentat anteriorment, els converteixen en candidats atractius ennanomedicina. Per superar alguns d'aquests reptes, les formulacions de NP han d'incloure materials biocompatibles que també són biodegradables i fàcilment excretades del sistema [98]. La seva capacitat per creuar la BBB es descriu amb més detall a la secció 3.2. A més, les toxicitats evidenciades sovint depenen del tipus de NP utilitzat, i les funcionalitzacions superficials són una manera d'avançar per reduir els efectes adversos i les interaccions. Per tant, no hi ha una "talla única" pel que fa a l'elecció d'un NP i la seva aplicació. És fonamental identificar els avantatges i els inconvenients relacionats amb l'ús principalment de metalls i de suports no metàl·lics, tenint en compte que l'organisme requereix molts metalls, com s'ha esmentat anteriorment. Per tant, la concentració utilitzada serà fonamental per mantenir l'equilibri homeostàtic. L'ús d'enfocaments dirigits en el tractament de l'AD i la PD serà crucial, ja que l'orientació específica de les cèl·lules és essencial per tractar gens danyats o mutats alhora que es manté la integritat dels gens i cèl·lules que funcionen normalment. Tanmateix, està clar que es justifica una investigació més profunda de la NPS quan es formulen terapèutiques per al SNC. Actualment, hi ha una manca d'informació sobre la neurotoxicitat de NP, cosa que suggereix una necessitat urgent de realitzar estudis posteriors tant in vitro com in vivo per proporcionar una base al voltant de la qual es puguin dissenyar estudis futurs. L'ús de tecnologies emergents, especialment en estudis silico, modelització informàtica i matemàtica, juntament amb un major coneixement en bioinformàtica, pot ajudar en els reptes que s'enfronten.nanomedicinaen la formulació d'un NP ideal.
extracte de cistanche deserticola
3.2. Creuant la barrera hematoencefàlica
La barrera hematoencefàlica (BBB) és un límit dinàmic que té un paper d'autoprotecció en la modulació del transport de biomolècules de la sang al cervell mentre obstrueix l'entrada de productes químics tòxics i fàrmacs més grans. Tot i que aquest paper és molt beneficiós, serveix com un obstacle per a les terapèutiques actuals. La BBB, una part especialitzada del sistema vascular, està formada per una làmina basal que inclou proteïnes de la matriu extracel·lular (laminina, heparà sulfat o col·lagen), juntament amb cèl·lules endotelials, pericits, peus extrems d'astròcits i interneurones [99]. Se sap que les cèl·lules vasculars, neuronals i glials interaccionen formant una xarxa cel·lular anomenada adequadament unitat neurovascular que participa en el manteniment de l'homeòstasi dels teixits [100]. La BBB és la barrera més gran del SNC i té una superfície de 20 m2. Es considera un lloc crític per a l'intercanvi de molècules entre la sang i el SNC [101]. Com que els NPS són petits (principalment<200 nm)="" molecules,="" they="" have="" the="" advantage="" of="" being="" able="" to="" traverse="" this="" bbb.="" apart="" from="" size,="" properties="" such="" as="" charge,="" especially="" a="" positive="" charge,="" suitable="" surface="" functionalizations,="" the="" addition="" of="" targeting="" ligands="" such="" as="" cell-penetrating="" peptides="" and="" polyethylene="" glycol="" for="" improved="" circulation="" time="" in="" vivo="" imbue="" nps="" with="" the="" capacity="" to="" successfully="" cross="" the="" bbb="" [99].="" it="" has="" been="" observed="" that="" molecules="" penetrate="" the="" brain="" via="" the="" carrier-mediated="" transporter="" (cmt)="" (figure="" 4),="" which="" includes="" the="" glucose="" transporter="" (glut1),="" adenosine="" transporters="" (cnt2),="" large="" neutral="" amino-acid="" transporters="" (lat1),="" and="" monocarboxylic="" acid="" (mct1)="" [8].="" drug="" delivery="" of="" chemo-nanotherapeutics="" in="" the="" treatment="" of="" brain="" diseases="" portrayed="" the="" use="" of="" circulating="" cells,="" such="" as="" exosomes,="" erythrocytes,="" neutrophils,="" and="" leukocytes,="" which="" possess="" the="" ability="" to="" spontaneously="" cross="" the="" bbb="">200>
Figura 4. Mecanismes comuns de pas per la BBB. (A) Transportador mediat pel portador, (B) transcitosi mediada pel receptor i (C) transcitosi mediada per adsorció.
Es poden veure altres vies d'entrada en la transcitosi mediada per receptors (RMT) i la transcitosi mediada per adsorció (AMT) (Figura 4) [103]. L'antic sistema de transport es basa en la capacitat dels NP de ser modificats per posseir lligands que permeten la unió eficient als receptors presents a la BBB. Els lligands es poden dirigir a dianes com ara GLUT1 o transportadors d'albúmina [104], receptors de lactoferrina (Lf), LRP1) [105] o receptors de transferrina (TfR) (utilitzant lligand de transferrina) [106]. S'ha identificat que el TfR de vegades està sobreexpressat en cèl·lules neuronals [107] i de glioma [108]. Tanmateix, els nivells de transferrina cerebral disminueixen amb l'edat i s'observa una reducció espectacularneurodegeneratiusmalalties com la MA o la EP [109]. Tanmateix, el TfR ofereix una gran promesa en el lliurament d'agents terapèutics a través de la barrera hematoencefàlica al cervell [110]. Així, RMT aprofita el paper dels nanoportadors marcats a la superfície per a l'entrada eficient dels nanocomplexos al cervell. Tanmateix, l'elecció i la concentració del lligand unit seran factors limitants que determinaran l'èxit de l'endocitosi. Les nanosferes d'or [111] i les nanoestrelles d'or conjugades amb un pèptid que penetra les cèl·lules van demostrar la capacitat de creuar la BBB [112].
L'AMT, però, presenta un mecanisme d'acció lleugerament variat, ja que utilitza interaccions electrostàtiques entre el BBB carregat negativament i els NP carregats positivament [91]. Es va informar que l'aglutinina de germen de blat decorada amb or-NP va ser absorbida per les terminals nervioses i transportada retrògradament pels axons al SNC [113]. Tots aquests transportadors permeten l'afluixament dels tensioactius BBB, interrompent així les unions de cèl·lules endotelials i permetent l'entrada de l'NPS al cervell. Els estudis en models de ratolins han informat d'una manca de danys al cervell [114,115]. Tanmateix, s'ha observat que l'elecció del model de malaltia in vivo per provar la capacitat dels NP per creuar el BBB és crucial, ja que la permeabilitat del BBB pot diferir dels rosegadors als humans [99]. Els amplis estudis sobre molècules de transport permeten als investigadors crear terapèutiques que puguin explotar les barreres fisiològiques naturals per al lliurament segur i eficaç d'agents farmacològicament actius al cervell. Es va proposar que els paràmetres òptims perquè un nanocompost pugui passar per la BBB fos un pes molecular baix (<400 da),="" a="" suitable="" charge,="" log="" p="" <="" 2,="" non-ionization,="" the="" presence="" of="" hydrogen="" bonds="" (8–10),="" and="" lipophilicity="">400>
A més de l'ús de NP en el lliurament de fàrmacs, que ha mostrat una certa inestabilitat in vivo i reaccions immunitàries a causa de l'administració intravenosa del nanosistema, es pot considerar l'ús de teràpia gènica utilitzant portadors de NP.

extracte de cistanche tubolosa: anti-malaltia de Parkinson
3.3. Teràpia gènica
La idea de la teràpia gènica es remunta a la dècada de 1960 i és el tractament o la prevenció d'una malaltia o un trastorn genètic mitjançant àcids nucleics terapèutics [116]. Malgrat les altes taxes de transfecció obtingudes mitjançant vehicles de lliurament viral, els desavantatges relacionats amb una baixa capacitat de càrrega, la fabricació a gran escala, la mida del gen que pot transportar i els factors de seguretat d'oncogenicitat i immunogenicitat potencials van impulsar el desenvolupament de mètodes no virals. . Els sistemes de lliurament de gens no vírics tenen una capacitat més gran d'orientar cèl·lules/teixits, una naturalesa oncogènica i immunogènica significativament reduïda, una eficàcia millorada de la preparació a baix cost, sense limitacions a la mida de la càrrega genètica i capacitat per a manipulacions estructurals [117] ]. Dels vehicles de lliurament no vírics, els polímers catiònics i les construccions basades en lípids, especialment els liposomes catiònics, han estat els més estudiats fins ara, amb l'ús de NPs inorgànics guanyant impuls.
NPS pot superar les barreres intracel·lulars i extracel·lulars que dificulten el lliurament de gens. Aquestes barreres inclouen l'absorció nuclear, l'evitació de l'eliminació del sistema reticuloendotelial (RES), la fugida endosòmica i lisosomal, la protecció de la càrrega genètica de la degradació, l'alliberament d'àcids nucleics i l'orientació de cèl·lules específiques [118]. A causa dels NPs inorgànics que presenten una major proporció de superfície a volum amb propietats magnètiques, òptiques i biològiques ajustables, es poden dissenyar per oferir gens amb una eficàcia millorada modificant la forma, la composició química i la mida. Un vehicle ideal de lliurament de gens hauria de tenir propietats com ara la capacitat de trencar la membrana endosòmica, travessar la membrana plasmàtica, unir, condensar i protegir la càrrega d'àcid nucleic, per garantir el lliurament específic de l'objectiu, tenir estabilitat en circulació i ser capaç de evadir el sistema immunitari [118,119].
L'àmplia investigació sobre els mecanismes patogenètics deneurodegeneratiustrastorns ha donat lloc a la identificació de defectes genètics específics implicats en la progressió de les malalties. La teràpia gènica permet el lliurament de càrrega genòmica, que inclou microRNA (miRNA), petit ARN interferent (siRNA), ARN guia (gRNA) i ARN missatger (ARNm). Els estudis van mostrar l'èxit en les estratègies de silenciament gènic mitjançant la interferència d'ARN (RNAi), que utilitza siRNA, miRNA i ARN que interaccionen amb piwi per disminuir la síntesi de les molècules d'ARNm dirigides [120]. Quan els siRNAs sintètics de doble cadena (21-25 nucleòtids de mida) es transfecten a cèl·lules de mamífers, es dirigeixen a les seqüències específiques d'ARNm amb un alt grau d'especificitat, la qual cosa condueix al silenciament gènic [75]. La revolució de l'RNAi ha obert una nova via per a la intervenció terapèutica en una àmplia gamma de trastorns, des del càncer fins aneurodegeneratiusmalalties [75,121]. En general, l'aplicació reeixida del silenciament gènic mediat per siRNA en medicina requeriria un vehicle de lliurament adequat, preferiblement un nanoportador, que garanteixi el lliurament segur i eficaç del siRNA. L'edició del genoma s'ha introduït recentment a la teràpia gènica i anuncia una tècnica que pot orientar directament els canvis genètics aberrants en llocs malalts [122].
Un objectiu potencial en la teràpia gènica és l'acumulació anormal de proteïnes plegades malament com els oligòmers amiloides i la sinucleïna (Figura 1), que generen degradació associada al reticle endoplasmàtic (ER) i estrès ER [123]. L'agregació d'aquestes proteïnes al lumen ER provoca, en conseqüència, una desestabilització de l'homeòstasi del calci ER i una distorsió en la senyalització de la resposta proteica desplegada (UPR), donant lloc a la mort de les neurones mitjançant respostes pro-apoptòtiques [124,125]. Això es pot superar orientant la senyalització UPR per millorar el plegament de proteïnes, com es va veure quan es va tractar la PD dirigint-se a la reducció de l'apoptosi de la neurona dopaminèrgica i millorant el rendiment motor, retardant així la progressió de la malaltia. Això es va permetre mitjançant la teràpia gènica, que implicava dirigir la sobreexpressió del gen BiP (proteïna regulada per glucosa 78), que està relacionat amb una reducció de la resposta proteica desplegada [126]. Per tant, les estratègies de silenciament gènic poden tenir èxit en aquests casos.
A més, s'ha observat una disfunció respiratòria mitocondrial en malalties com la malaltia de Huntington (HD), AD, PD i ALS, donant lloc a una regulació limitada de la qualitat mitocondrial, NAD més esgotament, dany oxidatiu, agregacions de proteïnes, síntesi d'ATP alterada i desequilibri mitocondrial. homeòstasi del calci [127–129]. S'ha vist que la teràpia gènica supera aquest fenomen mitjançant la inhibició del dany mitocondrial o la promoció de la biogènesi mitocondrial. Alternativament, la neurotoxicitat en HD i PD experimentals es pot regular mitjançant la sobreexpressió de reguladors de l'estrès oxidatiu mitocondrial i la dinàmica, inclosos PGC-1, HSP70, TFEB [130,131].
S'observen altres mecanismes de patogènesi en la senyalització anormal de rapamicina (mTOR) en PD, AD i HD, juntament amb la desregulació epigenètica, l'autofàgia i la disfunció de la microglia i dels astròcits [132]. Cada mecanisme presenta modes únics de disfunció a causa de la progressió de la malaltia i, per tant, és important entendre quin mecanisme està implicat en un pacient que presenta aquestes malalties per administrar el tractament adequat amb la màxima eficàcia. A més, la teràpia gènica ha demostrat la seva eficàcia en diverses altres malalties. Per tant, és un gran competidorneurodegeneratiusterapèutica, després de la investigació sobre aberracions genètiques en pacients amb EP i AD.
La taula 3 destaca alguns dels NP utilitzats per a la teràpia gènica del SNC del 2017 al 2020. L'èxit d'aquests experiments ha ampliat el coneixement denanomedicinaenneurodegeneratiustrastorns, ajudant a l'orientació específica dels gens causants o proteïnes agregades. Les estratègies de teràpia gènica que s'ofereixen amb vectors de nanopartícules són alternatives atractives, ja que poden satisfer molts requisits per a un lliurament segur i eficaç a través de les barreres biològiques, especialment la barrera hematoencefàlica. A part dels avantatges que es mostren en la teràpia gènica, la síntesi biològica de NP presumeix de la seva pròpia gamma de beneficis pel que fa als extractes específics utilitzats [133] que poden funcionar de manera sinèrgica amb el gen terapèutic.
3.4. Nanomedicina en assaigs clínics: actualització
S'han realitzat diversos assaigs clínics amb fàrmacs com a inhibidors de la secretasa i anticossos terapèutics en l'AD, amb només uns quants que s'han completat i la majoria es van suspendre [8]. Curiosament, hi ha hagut una manca global de desenvolupament de nous fàrmacs per a l'AD des del 2003 [138]. Això també va ser evident en una recerca recent a la biblioteca del NIH, amb només dos estudis relacionats amb el lliurament de NP. Un titulat "Avaluació de la seguretat, la tolerabilitat i l'eficàcia de les nanopartícules intranasals d'APH-1105, un nou modulador d'alfa-secretasa per a un deteriorament cognitiu lleu a moderat a causa deAlzheimermalaltia" només començarà el 2023. El segon assaig, "Una fase 2, pilot obert, grup seqüencial, estudi cec d'investigador de l'espectroscòpia de ressonància magnètica (31P-MRS) per avaluar els efectes de CNM-Au8 per a la millora bioenergètica. d'estat redox neuronal deterioratParkinsonmalaltia", va començar el desembre de 2019 i estava programat per completar-se el juliol de 2021 [139]. Aquest estudi va utilitzar nanocristalls d'or. Encara que els nanocristalls d'or s'han aprovat recentment per tractar l'esclerosi múltiple [140], s'esperen actualitzacions sobre l'estudi actual. Positiu Els resultats només poden impulsar l'ús de NP en futures investigacions.

cistanche tubulosa
4. Conclusions
Nanomedicinaestà emergint com una eina altament eficaç per superar les barreres que encara desafien la medicina tradicional. La combinació denanomedicinai la teràpia gènica es pot explotar per obtenir majors beneficis terapèutics. Aquesta revisió va posar de relleu alguns dels gens implicats en la progressió de la malaltia de PD i AD que poden obrir la perspectiva d'estudis de teràpia gènica. Una millor comprensió de les causes de les aberracions genètiques i de com condueixen a la neurodegeneració pot conduir a terapèutiques a mida en resposta a un tipus de mutació específic presentat per un individu. Tot i que una cura pot no ser immediata, aquests estudis d'investigació constitueixen els trampolines per crear, finalment, una estratègia de tractament que algun dia eradicaria les malalties relacionades amb el dany neuronal i ajudaria a milions de pacients a tot el món a viure una vida normal i saludable. La combinació denanomedicinai la neurociència pot proporcionar solucions noves a molts trastorns relacionats amb el SNC, inclosos l'AD i la PD. La gamma de nanopartícules disponibles actualment s'ha de sotmetre a proves estrictes de toxicitat i estabilitat i s'ha d'optimitzar per al lliurament de gens o fàrmacs al SNC.
Contribucions de l'autor:Conceptualització, KJ i MS; programari, KJ i MS; validació, MS; recursos, MS; curació de dades, KJ; redacció: preparació de l'esborrany original, KJ; redacció: revisió i edició, MS; supervisió, MS; administració de projectes, MS; adquisició de finançament, MS Tots els autors han llegit i han acceptat la versió publicada del manuscrit.
Finançament:La investigació en aquesta àrea va ser finançada per la National Research Foundation de Sud-àfrica, els números de subvenció 120455 i 129263.
Declaració de la Junta de Revisió Institucional:No aplicable.
Declaració de consentiment informat:No aplicable.
Declaració de disponibilitat de dades:No aplicable.
Conflictes d'interessos:Els autors declaren que no hi ha conflicte d'interessos.









